深圳商報2019年8月27日訊（駐穗記者張瑩）8月26日，核酸藥物Blockmir產業(yè)技術平臺落戶廣州開發(fā)區(qū)。作為中國首個核酸類技術平臺，它是完全由我國科研人員主導、擁有自主知識產權的創(chuàng)新平臺，打破目前國內核酸藥物研發(fā)平臺由外國專家主導的局面。

該平臺由中山大學中山醫(yī)學院國家“重大新藥創(chuàng)制”臨床前藥效學評價技術平臺，與鎖核苷酸（LNA）創(chuàng)始人、南丹麥大學Jesper Wengel院士團隊共同創(chuàng)立。將研發(fā)一系列符合國家發(fā)改委發(fā)布的《“十三五”生物產業(yè)發(fā)展規(guī)劃》所明確提出的核酸類原創(chuàng)新藥。

據介紹，核酸分為DNA和RNA，DNA是我們熟悉的儲存、復制和傳遞遺傳信息的物質，而鮮為大眾所知的“RNA家族”，則在蛋白質合成過程中起著重要作用——有的負責攜帶和轉移物質，有的負責提供合成蛋白質的場所，還有一種需要特別關注的RNA“成員”，負責提供合成模版，“指導”蛋白質的合成，人稱“mRNA”，也叫“信使RNA”。

目前，核酸作為藥物在臨床已應用于中樞神經、泌尿、代謝和心血管等許多方面。在美國，核酸藥物市場近年來在抗病毒、抗腫瘤、抗代謝紊亂方面顯示了不可替代的作用。

Wengel教授介紹說，現存核酸藥物存在一定的局限性，僅能覆蓋50%的疾??；在體內不穩(wěn)定，易降解，難以達到作用器官；副作用大，新藥研發(fā)后續(xù)風險大。Blockmir藥物就是針對以上局限性進行研究，并取得了顛覆性成就。